Модифицированную версию вируса AAV9 успешно применили для редактирования гена GBA1, связанного с развитием болезней Гоше и Паркинсона, в нервных клетках мышей
Генетические причины и механизмы развития умственной отсталости и других нарушений в функционировании нервной системы остаются неизвестными для примерно 60% пациентов с подобными проблемами